Investir dans CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP)

CRISPR Thérapeutiques (NASDAQ: CRSP) est une société de biotechnologie qui développe des produits thérapeutiques en utilisant une méthodologie nouvelle et innovante. CRISPR Therapeutics tire son nom d’une technique d’édition génétique développée par l’un de ses cofondateurs. Connue de manière informelle sous le nom de «ciseaux génétiques», la technologie CRISPR apporte la capacité de couper, remplacer et modifier des gènes à la communauté de la recherche scientifique. En développant cette technique, l’entreprise a ouvert la porte à une toute nouvelle façon de développer des options de traitement pour une variété de maladies. Ces nouvelles options changent la façon dont nous regardons les maladies, et le potentiel d’éliminer complètement les maladies héréditaires devient maintenant une possibilité réelle.

Qu’est-ce que CRISPR Therapeutics (CRSP)

La société porte le nom de CRISPR, abréviation de courtes répétitions palindromiques régulièrement espacées. CRISPR est un type de séquence d’ADN qui détecte et détruit le bactériophage, la partie des virus responsables de la réplication et de l’infection du corps. La société porte le nom de CRISPR car l’une de ses co-fondatrices, Emmanuelle Charpentier, a été la pionnière dans le développement d’un moyen d’utiliser CRISPR dans un cadre scientifique pour éditer du matériel génétique. Charpentier, avec sa collègue Jennifer Doudna, a pu déchiffrer ce comportement moléculaire chez les bactéries et appliquer les leçons tirées de l’observation au développement d’un outil d’édition génétique. En isolant ce mécanisme retrouvé dans les bactéries, les deux scientifiques ont pu créer un moyen simple de faire des coupes dans l’ADN avec facilité, permettant l’ajout ou le remplacement de certains segments de matériel génétique. Il s’agissait d’une découverte révolutionnaire qui a permis aux chercheurs du monde entier de rechercher facilement des organismes et de développer une compréhension beaucoup plus approfondie du rôle de l’ADN dans les maladies. Pour leurs contributions, Charpentier et Doudna ont remporté le Prix ​​Nobel de chimie pour 2020.

La société a son siège en Suisse et possède également des installations de recherche et développement aux États-Unis. Quelques années après que Charpentier a commencé à travailler sur CRISPR en 2011, elle a cofondé la société en 2013. La société a suscité un intérêt considérable dès le début avec Bayer, l’une des plus grandes sociétés pharmaceutiques au monde, investissant dans la société. Depuis lors, la société compte plus de 300 employés et a été introduite en bourse en 2016. La société a développé plusieurs produits thérapeutiques utilisant CRISPR qui se trouvent à différentes étapes du processus d’essai clinique..

Pourquoi CRISPR Therapeutics (CRSP) est-il important??

La plateforme d’édition de gènes CRISPR est une méthode révolutionnaire avec le potentiel de traiter un certain nombre de maladies graves. Plusieurs médicaments révolutionnaires font actuellement l’objet d’essais cliniques. Le plus avancé sur la voie de l’approbation réglementaire est le traitement de la β-thalassémie transfusionnelle dépendante (TDT) et de la drépanocytose (SCD), qui traite une grave maladie du sang avec des taux de mortalité élevés. Le but de ce traitement est d’imiter une variation génétique chez certains individus qui se traduit par une diminution ou l’absence de symptômes lors du diagnostic. En créant cette variation chez les patients souffrant de SCD et de β-thalassémie, il a été démontré que les symptômes sont réduits. Ce groupe de maladies, regroupées sous l’égide des hémoglobinopathies, nécessite généralement toute une vie de traitement, y compris des transfusions sanguines et des hospitalisations fréquentes. Chaque année, 360 000 naissent avec ces maladies, bien que tous les cas ne soient pas suffisamment graves pour justifier un traitement à vie. L’objectif de cette thérapeutique développée par CRISPR est de réduire le taux de mortalité et de rendre la maladie plus gérable pour les patients. Alors que les traitements SCD et β-thalassémie sont les plus avancés dans les essais cliniques, la société a également plusieurs autres candidats prometteurs dans le pipeline..

Perspectives de CRISPR Therapeutics (CRSP)

Les travaux actuels sur la drépanocytose et la β-thalassémie ne sont qu’une manière très limitée mais prometteuse d’appliquer la technologie CRISPR à la médecine. Aux États-Unis et en Europe seulement, où des essais cliniques sont en cours, le nombre de patients potentiels qui pourraient bénéficier de ce traitement en l’état actuel est de plus de 30000. Ce ne sont que les cas les plus graves, et CRISPR Therapeutics estime qu’une fois que le régime de traitement sera plus simplifié, ceux qui ont des cas plus légers chercheront également un traitement. Cela porterait le nombre total de patients à plus de 160 000 aux États-Unis et en Europe seulement. S’il est approuvé par la réglementation de l’UE et des États-Unis, il est probable que le médicament sera également adopté dans d’autres pays. Les taux de cette maladie au sein de la population sont plus haut dans des endroits comme l’Afrique, et une distribution étendue aurait un effet important sur les populations du monde entier.

Bien que ces statistiques soient impressionnantes, la SCD et la β-thalassémie ne sont que l’une des nombreuses maladies que la technologie CRISPR a le potentiel de traiter. À diverses autres étapes du processus de développement se trouvent des schémas à base de CRISPR pour traiter des maladies telles que le cancer, le diabète et la fibrose kystique. Parmi les essais en cours, près de la moitié sont des collaborations avec Bayer et d’autres grandes entreprises. Cela permet à l’entreprise de réduire les risques sur elle-même et confère également à CRISPR Therapeutics une richesse de connaissances et d’expertise. D’autres partenariats incluent les sociétés américaines Viacyte et Vertex Pharmaceuticals. À un moment donné, il y a eu des spéculations selon lesquelles Vertex souhaitait fusionner avec CRISPR, nouvelles qui ont entraîné une flambée du cours des actions. Avec une équipe scientifique talentueuse et des recherches de pointe menées par CRISPR, la société a attiré l’attention de l’industrie et le potentiel à long terme de la société reste très prometteur pour les investisseurs..

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Résumé

La technologie CRISPR est l’une des découvertes scientifiques les plus passionnantes et prometteuses de mémoire récente. En créant un moyen d’étudier et de modifier l’ADN de manière précise, la capacité de guérir les maladies héréditaires est plus proche de devenir une réalité. Avec une équipe scientifique talentueuse, la société est très avancée dans le processus de développement de médicaments et dispose de plusieurs thérapies prometteuses dans le processus de test et d’approbation. En plus de ses relations avec les grandes sociétés pharmaceutiques, CRISPR Therapeutics a tous les outils en place pour devenir un acteur majeur de l’espace.